Më 7 gusht, Qendra për Vlerësimin e Barnave (CDE) e Administratës Kombëtare të Produkteve Mjekësore (NMPA) njoftoi se injeksioni PA3-17 është propozuar për përfshirje në përcaktimin e terapisë së përparuar, e destinuar për trajtimin e pacientëve të rritur me leuçemi/limfomë akute limfoblastike të qelizave T (r/r T-ALL/LBL) të rikthyer/refraktare.
Aktualisht, në Kinë ka ende shumë prova klinike të teknologjive të reja kundër kancerit që kërkojnë pacientë. Konsultime mbi ilaçet dhe teknologjitë e reja, mund të kontaktoni Departamentin Ndërkombëtar të Spitalit Onkologjik të Rajonit Jugor të Pekinit.
Numri i telefonit: 4008803716
ID-ja e WeChat: 17801183037
Email:myimmnet@163.com
Pacientët me leuçemi/limfomë T-limfoblastike të rikthyer/refraktare (r/r T-ALL/LBL) manifestohen klinikisht nga përparimi i shpejtë i sëmundjes, prognoza e dobët dhe mungesa e opsioneve terapeutike. Aktualisht, vetëm Nailabine u miratua nga FDA në vitin 2005 për trajtimin e pacientëve T-ALL/LBL që nuk iu përgjigjën të paktën dy regjimeve të kimioterapisë ose rikthyen pas trajtimit, me një ORR prej 31% dhe një CR prej 23%. Prandaj, ekziston një nevojë urgjente për të zhvilluar modalitete të tjera efektive. Përveç shprehjes së saj në qelizat normale T dhe NK dhe mungesës së shprehjes në qelizat e indeve të tjera, CD7 shprehet shumë në qelizat T-ALL/LBL. Prandaj, CD7 konsiderohet një objektiv i mundshëm për zhvillimin e terapisë CAR-T për T-ALL/LBL. Sfida, megjithatë, është të shmanget vëllavrasja e shkaktuar nga shprehja e CD7 në qelizat T. Studiuesit zhvilluan një injeksion të qelizave CAR-T bazuar në nanoantitrupat CD7, të quajtur injeksion PA3-17, duke bllokuar shprehjen e molekulës CD7 në sipërfaqen e qelizave T përmes bllokuesit të shprehjes së proteinave anti-CD7 (PEBL).
Të dhënat e ndjekjes afatgjatë nga prova klinike e Fazës I të injeksionit PA3-17 për trajtimin e leuçemisë/limfomës akute limfoblastike të qelizave T të rikthyer/refraktare (R/R T-ALL/LBL) u prezantuan në konferencën akademike me autoritet ndërkombëtar EHA 2025.
Që nga 19 shkurti 2025, u regjistruan gjithsej 13 pacientë (3 pacientë në grupin e dozës 1, 2, 3, 4 pacientë në grupin RP2D), të cilët të gjithë morën një infuzion të vetëm të injeksionit PA3-17 dhe përfunduan një vlerësim 28-ditor të toksicitetit kufizues të dozës (DLT). RP2D u përcaktua në 2×10⁶ CAR-T/kg bazuar në farmakokinetikën, sigurinë dhe efikasitetin përtej kësaj doze. Nuk u shfaqën DLT dhe doza maksimale e toleruar (MTD) nuk u arrit. Incidenca e sindromës së çlirimit të citokinave (CRS) ishte 84.6% (G3: 23.1%, asnjë G4), ndërsa sindroma e neurotoksicitetit e lidhur me qelizat imune efektore (ICANS) ishte e kufizuar në G1-2 (15.4%). Të dhënat e efikasitetit treguan se shkalla më e mirë e përgjigjes objektive (ORR) ishte 84.6% (11/13) dhe 76.9% (10/13) arritën remision të plotë/remision të plotë me rikuperim të paplotë të numërimit (CR/CRi). Çuditërisht, 69.2% (9/13, 8 pacientë CR) e ruajtën përgjigjen në 3 muaj, me 50.0% (4/8) që ruajtën CR>15 muaj pas infuzionit pa transplantim të mëvonshëm të qelizave staminale (SCT), dhe dy prej tyre ende kishin qeliza CAR-T të dallueshme në 21 muaj. Veçanërisht, një pacient i trajtuar më parë shumë [transplantim i mëparshëm i qelizave staminale hematopoietike (HSCT), sëmundje e rëndë >7cm] arriti CR deri në ditën e 28-të dhe HSCT të dytë në 6 muaj.
Injeksioni PA3-17 tregoi tolerancë të mirë, aktivitet klinik të thellë dhe të qëndrueshëm te pacientët me T-ALL/LBL me formë të r/r të sëmundjes, të cilët ishin shumë të paratrajtuar, me 50% të pacientëve me CR që mbetën gjallë ose/dhe pa përparim të sëmundjes në 1 vit.
Aktualisht, në Kinë ka ende shumë prova klinike të teknologjive të reja kundër kancerit që kërkojnë pacientë. Konsultime mbi ilaçet dhe teknologjitë e reja, mund të kontaktoni Departamentin Ndërkombëtar të Spitalit Onkologjik të Rajonit Jugor të Pekinit.
Numri i telefonit: 4008803716
ID-ja e WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Koha e postimit: 13 gusht 2025