Më 11 tetor, 2024, Administrata Kombëtare e Produkteve Mjekësore e Kinës (NMPA) ka miratuar kërkesën për Barnë të Re Hetimore (IND) përInaticabtagene Autoleucel (CNCT19 Injection), një terapi me qelizat T të receptorit të antigjenit kimerik autolog (CAR) të synuar nga CD19, për të trajtuar trombocitopeninë imune të lupusit eritematoz sistemik (SLE – ITP). Ky është IND-ja e parë e Inaticabtagene Autoleucel e miratuar për sëmundje autoimune në Kinë.
Inaticabtagene Autoleucel është një produkt terapie me qeliza CD19 CAR-T, i pajisur me një scFv (HI19a) unike CD19 dhe procese të përparuara prodhimi. Inaticabtagene Autoleucel është produkti i parë i patentuar CAR-T i synuar për CD19 i prodhuar në Kinë dhe produkti i parë i komercializuar i terapisë me qeliza CAR-T për B-ALL në Kinë. Inaticabtagene Autoleucel po zgjeron aplikimin e tij për disa indikacione, duke përfshirë B-ALL me r/r të rritur, DLBCL me r/r, B-ALL me r/r të fëmijëve dhe adoleshentëve, dhe sëmundje të ndryshme autoimune. Aplikimi i saj për Barnë të Re (NDA) për trajtimin e Limfomës së Qelizave të Mëdha B të Rikthyera ose Refraktore është pranuar nga NMPA në shtator 2024.
SLE është një sëmundje autoimune sistemike, që zakonisht çon në dëmtime të shumëfishta të organeve. Qelizat B jonormale dhe autoantitrupat luajnë një rol kritik në patogjenezën e SLE. SLE mund të shkaktojë shkatërrim të tepërt të trombociteve, përkatësisht SLE-ITP. SLE-ITP ndodh në afërsisht 16% të pacientëve kinezë me SLE, shumica e pacientëve me SLE-ITP reagojnë shumë dobët ndaj steroideve, imunoinhibitorëve dhe barnave biologjike, dhe shpesh vuajnë nga rreziku i madh i gjakderdhjes së organeve, ndërsa mbijetesa e tyre afatgjatë është mjaft e dobët.
Në korrik të këtij viti, revista prestigjioze "The New England Journal of Medicine"publikoi një studim "Qelizat T CAR anti-CD19 në trombocitopeninë imune refraktare të SLE", të bashkautuar nga Profesor Zeng Xiaofeng dhe Profesor Li Mengtao nga Departamenti i Reumatologjisë dhe Profesor Zhou Daobin nga Departamenti i Hematologjisë i Spitalit të Kolegjit Mjekësor të Pekinit Union. Studimi tregoi efikasitetin dhe sigurinë afatgjatë të Inaticabtagene Autoleucel në trajtimin e SLE-ITP, duke theksuar potencialin e madh të terapisë me qeliza CAR-T.
Një grua 38-vjeçare u diagnostikua me SLE në vitin 2014 dhe u paraqit me proteinuri dhe artrit të kthyeshëm, si dhe trombocitopeni të vazhdueshme. Trajtimet e mëparshme me glukokortikoide në doza të larta (pulse metilprednizoloni), hidroksiklorokinë, imunoglobulinë intravenoze, takrolimus, ciklosporinë A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag dhe trombopoietinë njerëzore rekombinante nuk e lehtësuan trombocitopeninë. Numri i trombociteve u mbajt në 10,000 deri në 20,000 për milimetër kub dhe përfundimisht ra nën 10,000 për milimetër kub në korrik 2023.
Në atë kohë, ajo u paraqit me purpura dhe ekimoza në gjymtyrë, flluska gjaku në gojë dhe gjakderdhje nga gingivat. Papi i palcës së kockave tregoi mieloproliferim aktiv dhe dëmtim të maturimit të megakariociteve. Vetëm prednizoni me dozë të ulët (5 mg në ditë) dhe hidroksiklorokinë (0.2 g në ditë) u administruan në muajin para infuzionit të qelizave T CAR. Leukaphereza e freskët autologe u përdor për të prodhuar inati-cel. Një total prej 500,000 qelizash T CD19 CAR për kilogram të peshës trupore u administruan pasi pacientja i ishte nënshtruar kimioterapisë limfodepletuese me fludarabinë (në një dozë prej 25 mg për metër katror të sipërfaqes së trupit) në ditë në ditët -5, -4 dhe -3 dhe ciklofosfamid (në një dozë prej 250 mg për metër katror) në ditët -5 dhe -4 para terapisë me qeliza T CAR.
Pas injektimit të Inaticabtagene Autoleucel, numri i trombociteve të pacientit vazhdoi të rritej, u arrit një përgjigje klinike e plotë dhe glukokortikoidet dhe të gjithë imunosupresantët u ndërprenë. Aktualisht, pacienti praktikisht i është rikthyer jetës normale.
Aktualisht, në Kinë po zhvillohen shumë prova të tjera klinike CAR-T dhe ato po kërkojnë pacientë. Për konsultime mbi barnat dhe teknologjitë e reja, mund të kontaktoni Departamentin Ndërkombëtar të Spitalit Onkologjik të Rajonit Jugor të Pekinit.
Numri i telefonit：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENCAT
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Koha e postimit: 08 nëntor 2024