RD13-02 është një produkt universal i qelizave CAR-T që synon CD7 të nxjerra nga donatorë të shëndetshëm dhe i destinuar për trajtimin e leuçemisë/limfomës akute limfoblastike (T-ALL/LBL) të qelizave T të rikthyera ose refraktare. Është modifikuar gjenetikisht për të shmangur vëllavrasjen, sëmundjen e transplantit kundër strehuesit (GvHD) dhe refuzimin e transplantit kundër strehuesit (HvG), ndërkohë që rrit aktivitetin antitumor. RD13-02 mund të përgatitet në një grup të vetëm për shumë njerëz, duke arritur një aftësi "të gatshme" për pacientët që kanë nevojë për terapi me qeliza CAR-T.
Më 7 nëntor 2024, Bioheng Therapeutics njoftoi se do të paraqesë të dhënat më të fundit klinike të Fazës I të produktit të saj universal të qelizave CAR-T RD13-02, që synon CD7 për trajtimin e pacientëve me T-ALL/LBL të rikthyer/refraktarë (R/R), në një prezantim oral në Takimin e 66-të Vjetor të Shoqatës Amerikane të Hematologjisë (ASH). Konferenca do të zhvillohet nga 7 deri në 10 dhjetor 2024, në San Diego, SHBA.
Rezultatet: Që nga 1 gushti 2024, u regjistruan gjithsej 18 pacientë të përshtatshëm me R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), me një moshë mesatare prej 33.5 vjeç (diapazoni, 11 deri në 67). Linjat mesatare të mëparshme të terapisë ishin 2 (diapazoni, 1 deri në 5) dhe 4 pacientë kishin allo-HSCT të mëparshme para regjistrimit. Përqindja mesatare e blasteve BM ishte 71% (diapazoni: 6% deri në 90%) midis 18 pacientëve, me 9 (6 ALL, 3 LBL) që treguan përfshirje ekstramedulare. Nuk u vu re asnjë ngjarje e toksicitetit që kufizon dozën (DLT) ose neurotoksicitet në të gjitha nivelet e dozave, me vetëm një rast të Gr1 GvHD. Sindroma e çlirimit të citokinave (CRS) ishte e menaxhueshme me shumicën që ishin të lehta (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Infeksione të çdo shkalle ndodhën në 13 (72%) pacientë (≥Gr3 në 2 [11%] pacientë). Për shkak të shfaqjes së CRS Gr3 në një pacient nga secili në nivelet DL2 dhe DL3, studiuesit e vendosën DL1 si dozë zgjerimi me një fokus të madh në siguri dhe efikasitet. Gjatë zgjerimit të dozës, një pacient vdiq nga sindroma e lizës së tumorit në Ditën 20 pas infuzionit.
Në vlerësimin fillestar 28-ditor pas infuzionit, 14 nga 17 pacientë të vlerësueshëm arritën CR/CRi. Ndërsa deri në muajin e dytë pas infuzionit, dy pacientë të tjerë arritën CR/CRi, me një shkallë CR/CRi prej 94% (16/17). Midis pacientëve me CR/CRi, 100% arritën status negativ për sëmundjen minimale të mbetur (MRD) me anë të analizës së citometrisë me rrjedhje. Cmax mesatare e qelizave CAR-T në gjakun periferik ishte 1,863,601 kopje/μg ADN gjenomike (diapazoni, 275,044 deri në 3,763,587) me anë të qPCR, me kohëzgjatjen më të gjatë që tejkalonte 90 ditë.
Përfundim: RD13-02, një produkt universal CAR-T "i gatshëm për t’u përdorur", tregoi një profil sigurie të menaxhueshëm dhe efikasitet të shtuar në trajtimin e R/R CD7 T-ALL/LBL. Veçanërisht, 100% e pacientëve me CR/CRi arritën statusin MRD-negativ, duke u ofruar pacientëve më shumë mundësi trajtimi të shpejta.
Aktualisht, në Kinë po zhvillohen shumë prova të tjera klinike CAR-T dhe ato po kërkojnë pacientë. Për konsultime mbi barnat dhe teknologjitë e reja, mund të kontaktoni Departamentin Ndërkombëtar të Spitalit Onkologjik të Rajonit Jugor të Pekinit.
Numri i telefonit: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referencat
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Koha e postimit: 03 Dhjetor 2024